CTO通信 Vol.06｜AOCの未来とNANOの事業価値

ひとことで言うと
デルデシランは主要評価項目で有意差を示せなかった。それでも、今回の結果だけでAOCという技術全体の成否は決まらない。NANOの価値を考えるには、業界への注目が自社の技術・契約・収益へどうつながるかを確認する必要がある。

01 / OVERVIEWまず押さえたい3点

WHAT IS AOC

抗体の標的を見分ける性質と、siRNA・ASOなどの遺伝子発現を調節する働きを組み合わせる。肝臓以外への送達が主な課題となる。

WHAT HAPPENED

NovartisのDM1治療候補デルデシランは、54週時点の手指開口時間「vHOT」でプラセボとの差を統計的に示せなかった。

WHAT TO LEARN

細胞や組織に届くこと、患者の機能が改善すること、承認に足る試験結果を得ることは、それぞれ検証が必要である。

項目	原資料の内容	読み方
対象	筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の患者	承認治療薬のない希少疾患。
主要評価項目	動画で測る手指開口時間（vHOT）。統計的有意差は得られなかった。	確証に至らずこの試験の最重要判定。
その他の評価	Novartisは二次評価項目や探索的解析に臨床活性の兆候を報告。	有望な手掛かり。ただし主要評価項目の未達を埋める確証ではない。
失敗の理由	測定のばらつきが一因という見方が紹介されている。	仮説段階。薬効の不足と評価指標の問題を、全データなしに切り分けられない。

結論を急がない点：「評価方法だけが悪かった」とも「AOCは効かない」とも、この発表だけでは断定できない。全データと今後の規制当局との協議が重要になる。

企業・候補	原資料が挙げる状況	次の確認点
Novartis / del-desiran	DM1で第III相主要評価項目未達。	全データ、継続方針、評価指標の再検討。
Novartis / del-zota、del-brax	それぞれDMD44のBLA審査、FSHDのBLA準備・当局協議が記載されている。	審査結果と患者での臨床的な利益。
Dyne Therapeutics	DMD、DM1、FSHDのAOC候補が進行。	審査と次期臨床データ。特にDM1での評価法。
Tallac Therapeutics	免疫細胞を活性化する別方式の抗体・核酸複合体を開発。	初期のシグナルが再現され、臨床利益に結びつくか。

各候補の段階は2026年9月29日の原資料に記された時点のもの。承認や上市を保証するものではない。

取り込まれた後、核酸が作用する場所へ十分に出られるか。

抗体1分子あたりの核酸の数（DAR）が、結合能や体内動態に影響しうる。

タンパク質と核酸を組み合わせた複雑な分子を安定して作り、均一性を管理する必要がある。

さらに：臨床経験と規制上の前例がまだ少ない。試験で何を測り、どの結果を確証とするかも開発上の課題となる。

ここからはCTO通信の記述を踏まえた観察仮説。通信の結びは、NANO MRNAがこの領域、とりわけがん領域の可能性を注視するという内容であり、AOC事業の受注や収益化を発表したものではない。

接点を特定する。 AOCに必要な核酸製造、品質管理、送達技術、投資のうち、NANOグループが権利や持分を持つ箇所はどこか。

優位性を示す。 顧客が既存の製法や送達技術より選ぶ理由を、比較データ・特許・再現性で示せるか。

外部の選択を確認する。 共同研究から有償契約、受注、ライセンス、継続利用へ進むか。相手と対価の条件が重要。

株主に帰属する価値を計算する。 NANOの持分、利益率、必要な追加投資、回収時期、増資による希薄化を差し引く。

判定の目安：「世界の大手がAOCに投資している」は市場機会。「NANOの技術が有償で選ばれ、収益と持分価値が確認できた」は会社の実績。両者の間を開示資料で埋めていく。

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確認できた事実・開示日私の仮説次に確認すること