CTO通信は、 「新しい薬が出た」というニュース集ではない。
世界の創薬で何が成功し、 何が失敗し、 どの技術が臨床まで進み、 次に何がボトルネックになるのか。
それを継続的に観察する 「科学レーダー」として読むと、 NANOが何を見ようとしているのかが見えてくる。
00 / OVERVIEW 6本を一本につなげて読む
| Vol. | テーマ | 観察する意味 |
|---|---|---|
| 01 | mRNAがんワクチン | 成功から学ぶ |
| 02 | KRAS阻害剤 | 難しい創薬標的が突破される瞬間を見る |
| 03 | mRNAがんワクチン中止 | 同じモダリティでも失敗する理由を見る |
| 04 | ヘプシジン模倣薬 | 科学が臨床価値へ変わる過程を見る |
| 05 | 生体内遺伝子編集 | 次世代モダリティと送達技術を見る |
| 06 | AOC | 送達と臨床成功は別問題だと学ぶ |
mRNAがんワクチン
mRNA がん Phase IIIメルクとモデルナが開発する 個別化mRNAネオアンチゲンワクチンと キイトルーダの併用療法が、 切除後メラノーマを対象とした Phase IIIで良好な結果を示した。
mRNAは感染症ワクチンだけではなく、 患者ごとの腫瘍情報を利用した 「個別化医療」へ進み始めている。
ただし、 「Phase III成功」という見出しと 実際の効果量は分けて考える必要がある。 詳細データ、患者群、安全性などの確認が次の課題になる。
Vol.01 詳細観察ノートを見る →KRAS阻害剤
KRAS 膵がん 創薬標的長年、薬で狙うことが難しいと考えられてきた KRASという標的に対し、 新しい阻害剤が臨床的な成果へ到達してきた。
昨日まで「難しい」と考えられていた標的が、 技術革新によって突然 大きな創薬市場へ変わることがある。
「市場が大きいか？」だけではなく、
これまで解けなかった問題を、 新しい技術が解き始めていないか？
を見る。
mRNAがんワクチンの中止
mRNA Cold Tumor Phase IIVol.01ではmRNAがんワクチンの成功例を見た。 しかしVol.03では、 大腸がんを対象としたmRNAがんワクチンの Phase II試験中止が取り上げられた。
「mRNAだから効く」わけではない。
同じmRNAというモダリティでも、 対象疾患や免疫環境、 併用療法などによって結果は変わる。 したがって、 「mRNA市場が成長するからNANOに有利」 という単純な見方だけでは不十分になる。
Vol.03 詳細観察ノートを見る →ヘプシジン模倣薬
新規作用機序 Phase III 承認真性多血症に対する ヘプシジン模倣薬ルスフェルチドが、 Phase IIIを経て承認へ到達した。
面白い作用機序が発見されたことではなく、 科学的な考え方が患者で検証され、 治療として成立したこと。
生体内遺伝子編集
CRISPR Base Editing in vivoCRISPR-Cas9や塩基編集によって、 「患者の体内で遺伝子を編集する」 という治療が実用化へ近づいている。
従来：
薬を投与する → 薬が存在している間に作用する
遺伝子編集：
編集装置を届ける → 遺伝子そのものを変える
ここで大きな問題になるのが 送達である。
目的の細胞まで安全に届けられなければ 治療にはならない。
世界の遺伝子編集技術が発展するほど、 「何を編集するか」と同時に 「どう届けるか」が重要になる。
Vol.05 詳細観察ノートを見る →AOC ― 抗体で核酸を届ける
AOC 核酸医薬 DDS抗体の標的認識能力と オリゴ核酸を組み合わせるAOC。 しかし、デルデシランの Phase III HARBOR試験では 主要評価項目を達成できなかった。
「届いた」ことと、
「患者さんが良くなった」 ことは同じではない。
DDSは重要だが、 DDSだけで医薬品の成功が決まるわけではない。 科学、送達、患者選択、臨床試験設計などを 一つずつ検証する必要がある。
Vol.06 詳細観察ノートを見る →07 / WHAT WE LEARN 6本から見えてきたもの
成功だけを見ない
成功例と失敗例を両方見ることで、 技術が成立する条件が見えてくる。
モダリティだけで判断しない
mRNA、遺伝子編集、核酸医薬という 名前だけで価値は決まらない。
送達は重要なボトルネック
核酸や遺伝子編集では、 目的の細胞へ届ける技術が 大きな課題になる。
臨床が最後の審判
科学的に魅力的でも、 患者で有効性と安全性を示せなければ 医薬品にはならない。
失敗にも価値がある
臨床試験の失敗は、 技術全体の否定ではなく、 次に解決すべき問題を示すことがある。
次のボトルネックを見る
一つの問題が解決すると、 次の問題が価値を持ち始める。 そこに新しい事業機会が生まれる。
08 / NANO RADAR NANOを見る5つのレーダー
CTO通信で得た科学情報を、 NANOの企業価値へ直接結びつけるのではなく、 5つの観察軸へ分解して考える。
09 / IMPORTANT NANOを見るときの注意
世界で遺伝子編集が進んだ。
DDSの重要性が高まった。
だからNANOの企業価値が 自動的に上がるわけではない。
世界の技術動向と NANO自身の企業価値は 一度切り離して考える必要がある。
10 / CTO RADAR CTO通信をどう読むか
今後Vol.07、08、09……と増えていったときも、 単純に記事を保存するだけではなく、 次の順番で読む。
何が起きた？
承認、成功、中止、提携など事実を確認する。
何が新しい？
従来技術との違いを確認する。
何が証明された？
科学、前臨床、臨床を区別する。
何が未解決？
次のボトルネックを探す。
NANOとの接点は？
技術・知財・投資先との関係を見る。
お金は動く？
共同研究、契約、出資、ライセンスへ進むかを見る。
11 / OBSERVATION MEMO CTO通信 観察メモ
12 / HYPOTHESIS 現在の仮説
CTO通信 Vol.01〜06から見えてきた航路
Vol.01
成功を見る
↓
Vol.02
突破を見る
↓
Vol.03
失敗を見る
↓
Vol.04
臨床での証明を見る
↓
Vol.05
次世代技術を見る
↓
Vol.06
残された壁を見る
成功と失敗の両方を見ることで、
次に価値を持つ技術が見えてくる。
CTO通信は、 その変化を追跡するための 「科学レーダー」として観察していく。